Ontaril®
Ontaril® (Cx401) es un medicamento basado en células madre mesenquimales expandidas obtenidas de tejido adiposo (eASCs). Este medicamento se engloba dentro de la nueva generación de terapias celulares:
- Es el primer medicamento basado en eASCs que se somete a un ensayo clínico en el mundo.
- Tiene la capacidad de activar los mecanismos fisiológicos de reparación del propio organismo gracias a su habilidad de interaccionar con el mismo.
- Los ensayos clínicos en marcha demuestran que Ontaril® tiene un gran potencial terapéutico basado en sus propiedades antiinflamatorias, cicatrizantes y reguladoras del sistema inmune.
Ontaril® es una suspensión inyectable que contiene las propias células madre del paciente aisladas y expandidas a partir de tejido adiposo obtenido mediante una pequeña liposucción.
Ontaril® está siendo actualmente evaluado en distintos ensayos clínicos para el tratamiento de dos indicaciones:
- Tratamiento de las fístulas perianales complejas de origen criptoglandular (pacientes sin enfermedad inflamatoria intestinal).
- Tratamiento de la enfermedad de Crohn perianal con afectación fistulosa compleja.
Una fístula perianal es una conexión anormal entre el espacio perianal y la superficie exterior de la piel. Una fístula se considera compleja cuando su tratamiento implique un alto riesgo de ocasionar pérdida de continencia anal, el trayecto fistuloso atraviesa más del 30% del esfínter externo (alta trans-esfintérica, supra-esfintérica y extra-esfintérica), presenta varios trayectos, es recurrente o el paciente padece incontinencia, irritación local o enfermedad de Crohn.
El tratamiento de las fístulas complejas en pacientes de Crohn tiene una eficacia baja y un elevado coste. En el caso de los pacientes con fístulas complejas pero sin enfermedad inflamatoria el tratamiento es quirúrgico y conlleva un riesgo de sufrir incontinencia fecal.
Ontaril® actúa reduciendo la inflamación en la fístula de manera controlada, respondiendo a los estímulos del ambiente y promoviendo una homeostasis correcta a través de la liberación de factores anti-inflamatorios que a su vez promueven el cierre de la fístula.
Ontaril® cuenta con la designación de Medicamento Huérfano por parte de la Agencia Europea para la Evaluación de Medicamentos.
Ventajas de la terapia celular con eASCs
La terapia celular con eASCs presenta una serie de ventajas cuando se compara con los medicamentos tradicionales y los nuevos tratamientos biológicos:
- Se basa en un mecanismo de acción múltiple que se adapta y responde al entorno en el que se utiliza.
- Aprovecha las propiedades terapéuticas intrínsecas del medicamento (células vivas).
- Se trata de un componente natural obtenido del propio organismo, de forma que ofrece, potencialmente, mayor seguridad al minimizarse los efectos secundarios.
La grasa como fuente de células madre
Ontaril® se obtiene a partir de la grasa corporal. Este tejido ofrece una serie de ventajas frente a otras fuentes habitualmente utilizadas:
- Es rico en células madre (entre 100 y 1.000 veces más que otros tejidos habitualmente utilizados, como la médula ósea).
- Está presente en todos los individuos.
- Es fácilmente accesible. El tejido de las liposucciones se considera un material de desecho que actualmente no se aprovecha
- Se regenera con facilidad.
Resultados clínicos previos
Se realizó un estudio de Fase I para evaluar la viabilidad y seguridad de Ontaril®, confirmando que tiene el potencial de tratar fístulas en pacientes de Crohn. La conclusión principal del estudio fue la seguridad del producto y el cierre completo de las fístulas en el 75% de los casos ocho semanas después de recibir el tratamiento. Este estudio fue el primer ensayo clínico llevado a cabo en el mundo utilizando células madre del tejido adiposo y demostrando su eficacia.
Más información:
García-Olmo D, García-Arranz M, García LG, Cuellar ES, Blanco IF, Prianes LA, Montes JA, Pinto FL, Marcos DH, García-Sancho L. Autologous stem cell transplantation for treatment of rectovaginal fistula in perianal Crohn's disease: a new cell-based therapy. Int J Colorectal Dis. 2003 Sep;18(5):451-4. [Medline]
García-Olmo, D, García-Arranz M, Herreros D, Pascual I, Peiro C, Rodríguez-Montes JA. A Phase I Clinical Trial of the Treatment of Crohn’s Fistula by Adipose Mesenchymal Stem Cell Transplantation. Dis Colon Rectum 2005; 48: 1416–1423. [Medline]
Un posterior ensayo de Fase II con 50 pacientes en Europa confirmó la eficacia y seguridad de Ontaril®. El objetivo principal de este estudio fue la evaluación clínica y objetiva del cierre completo y cicatrización de la fístula, mostrando una tasa de respuesta del 71% en fase aguda, en pacientes con y sin enfermedad de Crohn. Los resultados de este estudio fueron presentados en el congreso internacional Digestive Diesease Week, Washington, Mayo 2007 y están en proceso de publicación.
Más información:
García-Olmo D, Herreros D, Pascual I, Pascual J, Del Valle E, Zorrilla J, De La Quintana P, García-Arranz M, GonzáLez M, Alemany M, Fernández G, Portero I, Pascual M. Expanded Adipose-derived Stem Cells (Cx401) for the Treatment of Complex Perianal Fistula. A Phase II Clinical Trial. Abstract 492.
Ensayo FATT I (Fistula Advanced Therapy Trial I)
Cellerix está llevando a cabo un ensayo clínico Fase III multicéntrico Europeo, en 207 pacientes para evaluar la eficacia y seguridad de para el tratamiento de Ontaril® en fístulas perianales complejas en pacientes sin enfermedad inflamatoria intestinal.
Más información:
Ensayo FATT II (Fistula Advanced Therapy Trial II)
Cellerix está llevando a cabo un ensayo clínico Fase III multicéntrico Europeo, en 159 pacientes para evaluar la eficacia y seguridad de para el tratamiento de Ontaril® en fístulas perianales complejas en pacientes de Crohn.