Perfil del medicamento

Cx501 es un medicamento de terapia celular para el tratamiento de epidermolisis bullosa (EB). La EB es una enfermedad hereditaria que afecta a la piel. Los pacientes con EB sufren la formación de ampollas y la rotura de la piel tras el más mínimo roce, a menudo mientras se realizan actividades cotidianas.

Hoy en día no existe ningún tratamiento satisfactorio para la EB. Los pacientes asumen un elevado riesgo de fallecer a edades tempranas. La causa más importante de muerte es el desarrollo de carcinomas de células escamosas, aunque también existe una gran incidencia de muerte por fallos renales.

Cx501 es la nueva tecnología terapéutica con potencial para tratar las lesiones originadas por la EB sin inducir rechazo. Actualmente está siendo evaluado en un ensayo clínico en fase II controlado multicéntrico.

Cx501 es un medicamento que consiste en un equivalente de piel quimérica (contiene componentes obtenidos del propio paciente - autólogos - y de un donante - alogénicos) bilaminar (contiene una capa dérmica y una epidérmica) altamente innovador, formado por:

• Epidermis artificial: queratinocitos humanos de origen autólogo.
• Dermis artificial: matriz tridimensional formada por un sustrato rico en fibrina obtenido a partir de plasma sanguíneo puro de origen alogénico, en la cual se incorporarán fibroblastos humanos sanos de origen alogénico.
• Estas láminas de piel se aplican en los pacientes sobre las lesiones causadas por la EB.

Cx501 cuenta con la designación de Medicamento Huérfano por parte de la Agencia Europea para la Evaluación de Medicamentos.

Ventajas de Cx501

Cx501 es un medicamento único y bien diferenciado del resto de equivalentes de piel tecnológicamente equivalentes:

Ventajas del componente celular

• La combinación de células alogénicas y células del propio paciente (fibroblastos sanos y queratinocitos, respectivamente) es un enfoque completamente nuevo que ofrece una opción terapéutica real y duradera, ya que potencialmente permite ejercer las funciones correctas de una piel sana evitando que el organismo rechace el nuevo injerto.
• Los fibroblastos sanos persisten tras el implante y contribuyen a la curación dérmica.

Ventajas de la matriz tridimensional

• El plasma humano reconstruye las condiciones fisiológicas del proceso de reparación de heridas del organismo.
• Favorece un mejor crecimiento de fibroblastos y queratinocitos, lo cual permite la obtención de grandes superficies de piel a partir de una mínima biopsia.
• No se requiere adición de sustancias de origen animal, potencialmente alergénicas. Esto facilitará la aprobación del uso clínico al disminuir el riesgo de contaminación xenotrópica.